포스트팁스 유망기업 아이피에스바이오는 유도만능줄기세포(Induced pluripotent stem cell, iPSC)를 기반으로 한 세포치료제와 약물 스크리닝 플랫폼을 보유한 바이오텍이다. 이 기업은 현재 근본적인 치료제가 없는 헌팅턴병(Huntington’s Disease), 만성 뇌졸중(Chronic Stroke), 알츠하이머병(Alzheimer’s Disease) 등의 치료제 개발에 집중하며 연구에 매진하고 있다. 최근에는 사업 영역을 개인 iPSC 뱅킹 서비스까지 확장하며, 2026년경 서비스 런칭을 목표로 준비 중이다.
윤리 문제에서 자유로우면서도 분화능 높은,
무궁무진한 가능성의 iPSC
줄기세포는 분화되지 않았거나 부분적으로만 분화된 세포로, 다양한 형태의 세포나 조직으로 분화할 수 있는 능력을 가진 세포를 말한다. 이는 분화 단계에 따라 크게 세 가지로 구분된다. 배아 단계에서 유래해 거의 모든 세포로 분화할 수 있는 배아줄기세포(Embryonic stem cell), 성체에서 추출이 가능하나 초기 분화 단계를 지났기에 특정 종류로만 분화할 수 있는 성체줄기세포(Adult stem cell), 그리고 분화를 마치고 성숙된 세포를 다시 미분화 상태로 역분화시킨 유도만능줄기세포(Induced pluripotent stem cell, 약칭 iPSC)가 그것이다.
그 중에서도 유도만능줄기세포(iPSC)는 성체 세포에서 높은 분화능을 가진 줄기세포를 얻을 수 있다는 점에서 주목받고 있다. 이는 윤리적 논란이 있는 배아줄기세포와 상대적으로 분화능이 낮아 활용도가 떨어지는 성체줄기세포의 단점을 보완한 형태로, 윤리적 문제가 없으면서도 공여자와 유전적으로 동일한 고분화능 줄기세포를 제작할 수 있는 장점을 지닌다. 이러한 특성 덕분에 iPSC는 줄기세포 연구의 새로운 중심으로 자리 잡았다. iPSC의 개념을 처음 증명한 일본 교토대학의 야마나카 신야 교수는 이 공로로 2012년 노벨생리의학상을 수상했다.
국내 톱 수준의 줄기세포 권위자,
송지환 대표
아이피에스바이오의 송지환 대표는 30년 이상 줄기세포 연구에 매진해 온 베테랑 연구자로, 2000년부터 차의과학대학교(CHA University) 의생명과학과 교수로 재직하며 헌팅턴병과 알츠하이머병 등 퇴행성 뇌질환 환자로부터 수십여 종의 유도만능줄기세포주(iPS cell line)를 구축했다. 이를 통해 질병 발병 기전 연구와 치료제 개발의 기틀을 마련했다.
2018년에는 한국인 40% 이상에서 면역 거부 반응이 없는 맞춤형 유도만능줄기세포주를 확립했으며, 2020년에는 분당차병원과의 공동 연구를 통해 iPSC 유래 신경전구세포(neural progenitor cell, NPC)가 뇌졸중 전임상 동물 모델에서 치료 효과가 있음을 확인했다.
대외적으로 송 대표는 한국줄기세포학회(KSSCR) 제11대 회장, 한국 줄기세포·재생의료 연합체(KASCRM) 위원장, 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책심의위원 등을 역임했다. 또한 국제줄기세포학회(ISSCR), 글로벌 유도만능줄기세포 컨소시엄(GAiT), 아시아 줄기세포·재생의료 연합체(AASCRM)에서 한국 대표로 활동하며 국내 줄기세포 학계의 외연 확장과 국제 교류에 앞장서고 있다.
국내 톱 수준의 줄기세포 권위자가 설립한
iPSC 기반 바이오텍
아이피에스바이오는 2019년 설립된 iPSC 기반 바이오텍으로, 보유한 줄기세포주를 활용해 퇴행성 뇌질환 세포치료제와 저분자 약물을 개발 중이다. 이 회사는 송지환 대표가 구축한 퇴행성 뇌질환 관련 iPS cell line으로 ▲신경전구세포로 분화시켜 환자에게 이식하려는 세포치료제 파이프라인 3종 ▲약물 스크리닝 플랫폼을 통해 발굴한 저분자 약물 파이프라인 2종을 연구개발하고 있다. 또한 iPSC 보관 및 분화 경험을 바탕으로 ▲개인의 줄기세포를 보관해주는 My iPSC Banking 사업도 준비하고 있다.
세포치료제 파이프라인으로는 헌팅턴병 치료제 iPB-01, 만성 뇌졸중 치료제 iPB-02, 알츠하이머병 치료제 iPB-03를 개발 중이다. 리드 제품인 iPB-01은 세계 최초의 헌팅턴병 세포치료제를 목표로 하고 있다. 헌팅턴병은 근원적 치료제가 없고 퇴행성 질환 특성상 세포 이식이 필수적인 질환이다. 현재 영장류 실험을 준비 중이며 2026년 임상시험 개시를 계획하고 있다. 희귀 질환인 헌팅턴병은 국내보다는 글로벌 시장을 타깃으로 하고 있으며, 비임상 효력시험 자료가 나오면 이를 기반으로 글로벌 빅파마와의 기술이전 논의를 전개하고자 한다.
두 번째 제품인 iPB-02는 분당차병원 연구진과의 공동 연구를 통해 전임상 동물 모델에서의 유효성을 이미 확인했으며, 2027년 임상시험 개시를 목표로 개발 중이다. 세 번째 제품 iPB-03은 2027년까지 비임상을 진행하고, 2028년 이후 임상시험을 개시할 계획이다.
저분자 약물 파이프라인으로는 헌팅턴병 치료제 iPB-04와 알츠하이머병 치료제 iPB-05가 있다. 이 약물들은 동사의 세포치료제 파이프라인과의 병용도 고려하고 있다. 동사의 iPS cell line을 활용한 약물 스크리닝 플랫폼을 활용하여 효능을 확인한 파이프라인들로, 각각 2025년과 2026년까지 비임상 데이터를 확보한 후 기술이전을 계획하고 있다.
동종유래 방식의 세포치료제 파이프라인
아이피에스바이오 세포치료제 파이프라인의 특징은 동종유래(allogeneic) 방식을 채택하고 있다는 점이다. 세포치료제는 환자 자신의 세포를 활용하는 자가유래(autologous) 방식과 타인의 세포를 사용하는 동종유래 방식으로 나뉜다. 자가유래 방식은 환자와 유전적으로 완전히 동일한 세포를 사용하기 때문에 면역 거부 반응 등 부작용이 최소화된다는 장점이 있다. 그러나 개별 환자마다 치료제를 따로 제작해야 하므로 비용이 높고 제작 기간이 길며, 품질관리가 어려운 단점이 있다.
그러나 동사가 채택하고 있는 동종유래 방식은 타인의 건강한 세포를 미리 준비해 뒀다가 필요 시 분화시켜 바로 사용하는 방식으로, 비용, 제작기간, 품질관리 등 여러 면에서 장점이 있다. 다만 타인의 세포이기 때문에 면역거부반응으로 인한 이식 실패 위험성이 있다는 문제를 가지고 있다.
아이피에스바이오는 주조직적합성항원 (Human leukocyte antigen, HLA) 분류를 통해 이러한 문제를 최소화하고 있다. HLA는 인간의 세포 표면에 존재하는 당단백질의 일종으로, 면역세포가 해당 세포를 자신의 세포인지 침입한 외부의 세포인지 구별하는 지표가 되는 분자이다. 따라서 HLA가 유사한 개체 간에는 서로의 세포가 이식돼도 면역거부반응이 적거나 없을 수 있다. 동사는 HLA의 이러한 특성을 활용해, 다양한 HLA 유형별로 iPS cell line을 확보함으로써 환자가 타인의 세포를 이식받더라도 일어날 수 있는 면역거부반응을 최소화하고자 한다.
미래를 준비하는 My iPSC Banking 사업
아이피에스바이오는 개인의 iPSC를 보관하는 My iPSC Banking 사업도 준비하고 있다. 개인의 iPSC를 보관하면, 해당 공여자가 특정 질환에 걸려 세포 이식이 필요할 경우 공여자의 iPSC로부터 필요한 세포를 신속히 분화시켜 사용할 수 있다. 특히, 공여자의 체세포를 미리 iPSC로 역분화해 보관해 둔다면, 빠른 대응이 가능할 뿐 아니라 노화가 덜 된 세포를 활용할 수 있다는 장점이 있다. 이러한 이유로 개인이 한 살이라도 젊을 때 자신의 iPSC를 보관하려는 수요가 점차 증가하고 있다.
아이피에스바이오는 이러한 수요를 반영해, 동사의 iPSC 제작 노하우를 활용한 My iPSC Banking 서비스를 수익 사업으로 병행할 계획이다. 현재 GMP 시설을 구축 중이며, 2026년경 서비스 런칭을 목표로 하고 있다.
퇴행성 뇌질환 줄기세포 치료제의 꿈을 향하여
아이피에스바이오는 현재 Series B 투자 유치를 준비하고 있다. 2021년 Series A 라운드에서 포스코기술투자, 코오롱인베스트먼트, LSK인베스트먼트로부터 총 80억 원을 유치했으며, 이를 바탕으로 지난 3년여 간 여러 연구 성과를 이뤄냈다. 이번 Series B 투자 유치를 통해 헌팅턴병 세포치료제 iPB-01의 임상시험 진입, 뇌졸중 세포치료제 iPB-02의 비임상시험, 알츠하이머병 세포치료제 iPB-03의 개념검증(PoC) 등을 진행할 계획이다. 또한, My iPSC Banking 사업을 위한 GMP 시설 확보도 병행할 예정이다.
더불어 글로벌 확장을 위해 최근 일본 다케다제약이 설립한 현지 바이오 연구단지 쇼난 아이파크(Shonan iPark)에도 입주했다. iPSC의 개념이 처음 증명된 일본은 관련 임상개발이 활발한 곳으로, 현지에서 연구개발을 진행함으로써 향후 일본에서의 임상시험은 물론 일본 제약사와 협력하는 사업개발에도 유리한 위치를 점하겠다는 것이 아이피에스바이오의 전략이다.
아이피에스바이오가 가고자 하는 방향은 확실하다. 퇴행성 뇌질환 분야에서 iPSC를 활용한 근원적 치료제의 선두주자가 되는 것이다. 송지환 대표는 “줄기세포 치료제는 퇴행성 뇌질환의 손상된 신경 구조를 근본적으로 개선할 수 있는 유일한 수단”이라며 줄기세포 치료제 상용화의 꿈을 실현하겠다는 포부를 밝혔다.
※ 협회는 회원사의 투자기업 발굴 및 기업 홍보 차원에서 매월 포스트팁스 유망기업들을 소개하고 있습니다.