포스트팁스 유망기업인 ㈜엠엑스티 바이오텍(MxT Biotech)은 2021년 3월 설립된 차세대 유전자 전달 플랫폼 개발 기업으로, 세포의 유전자 편집을 통한 기능성 세포 제작과 세포치료제 생산의 효율화에 핵심적인 공정기기를 개발하고 있다. 미세유체 플랫폼을 기반으로 세포 내에 유전물질을 고효율로 전달할 수 있는 독자적 원천기술을 보유하고 있으며, 지난 5월 미국 볼티모어에서 개최된 미국 유전자·세포치료제 학회 연례회의에서 동사의 첫 제품인 ‘유체천공기(Hydroporator)’를 최초로 공개했다.
첨단바이오의약품 생산 공정, 기존의 바이러스 활용 방식 탈피한 핵심기술 선봬
현재 세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품의 개발과 생산에 있어 바이러스를 이용한 형질도입이 주요하게 활용되고 있다. 하지만 바이러스의 공급업체가 제한적이고 단가가 높은 데다, 형질도입 소요시간과 전달효율 개선을 위한 추가공정은 약값 상승과 직결돼 첨단바이오의약품에 대한 접근성 하락으로 이어지고 있다.
이에 엠엑스티 바이오텍은 바이러스를 이용하는 기존의 방식에서 탈피해, 세포 내로 도입하고자 하는 물질 이외에 다른 화학물질이나 생체물질을 사용하지 않는 ‘비(非)-바이러스’ 세포 내 유전자 전달 장비 ‘유체천공기’를 개발했다.
▲ 유체천공기(Hydroporator®): 차세대 유전자 전달 플랫폼
이 유체천공기는 미세유체관 내에 특이적 구조를 구축해 발생시킨 유동을 통해 세포의 변형을 유도해, 세포막과 핵막의 틈 사이로 유전자를 세포 내로 전달하는 신개념 기술이다. 순간적으로 물리적인 힘을 가해 유전자 전달 과정에서도 우수한 세포 안정성과 높은 세포 생존율을 유지할 수 있다는 강점이 있다. 이 핵심기술은 유수의 국제 저널의 표지 논문에 다수 게재돼 기술적 공신력을 쌓아가고 있다.
경쟁기술 대비 비교 우위의 유전자 전달 성능 확보
더불어 엠엑스티 바이오텍은 현재 학계와 산업계에서 사용되고 있는 비-바이러스성 유전자 전달기술의 대표 기술인 양이온 지질나노입자(cationic lipid nanoparticle) 방식, 전기천공기(electroporator)와의 비교평가를 통해 이 유체천공기의 경쟁력을 입증한 바 있다. 유전자 전달 공정에서 주요 성능으로 평가되는 전달효율, 세포 생존율, 처리량 등에서 비교우위를 확인했고, 300nm 이상의 크기가 큰 나노입자까지도 전달 가능함을 확인했다. 특히 분당 세포 1백만 개 이상의 높은 처리 능력에 90% 수준의 세포 생존율을 유지하면서 90% 대의 높은 유전자 전달 효율을 보임으로써 차세대 유전자 전달 플랫폼으로서 잠재 가치를 입증했다.
가장 고무적인 부분은 유체천공기 처리 후에도 유지되는 세포의 기능적 ‘안정성’이다. 경쟁기술인 전기천공기를 이용해 유전자를 전달한 세포는 처리 전후 유전자 발현 정도에 큰 변화가 생기는 반면, 유체천공기로 처리한 세포는 변화가 거의 없음을 확인했다. 이는 공정의 안정성과 생산된 세포치료제의 품질 안정성에 있어서 확실한 경쟁력이 될 수 있다.
▲ ㈜엠엑스티 바이오텍 MOU 체결 (좌: 툴젠, 우: CATUG)
또한 엠엑스티 바이오텍은 유체천공기의 세포 및 유전자 치료제 개발·생산 공정에서의 활용가능성을 제시하기 위해, 다양한 인간 면역세포를 대상으로 직접 면역항암 세포치료제를 제작하여 암세포 살상효과를 확인하는 등 치료효과를 내는 기능성 세포 생산이 가능함을 검증했다.
이 기술은 사업성 측면에서도 강점을 가진다. 정밀한 반도체 공정을 기반으로 한 미세유체 칩 생산 방식은 높은 수율을 바탕으로 제작 비용 대비 높은 생산량을 확보할 수 있기 때문이다. 고비용의 GMP 등급 시약을 별도로 사용하지 않는 점과 우수한 양산성은 타 경쟁기술 대비 비용 면에서 효율적인 공정을 가능케 하고, 결과적으로 첨단바이오의약품의 단가 인하를 통한 활용성과 접근성 향상에도 기여할 수 있을 것으로 전망된다.
첨단바이오의약품 생산 및 유전자 편집 분야의 게임체인저 도약 목표
엠엑스티 바이오텍의 기술은 ‘유전자 편집’ 분야, 특히 CRISPR 기반의 유전자 편집 기술에 적극 활용될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 지난 12월, 카스게비(Casgevy)가 세계 최초의 CRISPR 유전자 편집 치료제 승인사례로 주목받은 이후 유전자 편집 치료제 시장이 점차 커져갈 것으로 전망되고 있는 가운데 대다수의 기업이 전기천공기를 활용하고 있다. 이에 유체천공기의 ▲대형입자 전달 성능 ▲기능성 유지 ▲세포 안정성 등 기술적 강점으로 인해 유전자 편집 치료제 시장에서 전기천공기보다 높은 수요와 점유율을 확보할 수 있을 것으로 전망된다.
이와 더불어 엠엑스티 바이오텍은 기존 상용화된 유전자 전달 기술과의 사업적 격차를 극복하고 안정적으로 시장에 진입하기 위해 적극적인 기술 홍보 전략을 내세우고 있다. 미국 유전자·세포 치료제 학회, 국제 세포·유전자 치료제 학회 등 수요기업이 대거 참석하는 학회에서의 기술성과 발표 및 부스 개최, 바이오 USA 참석을 통한 파트너십 모색 등 대외적인 기술 홍보를 수행하는 동시에 국내 유전자 편집 기술 전문기업 툴젠, 글로벌 CDMO 기업 CATUG 등과의 상호업무협약(MOU)을 체결하는 등 시장 진입을 위한 발판을 마련해 나가고 있다.
엠엑스티 바이오텍의 유체천공기는 국산 바이오 소부장 산업의 전도유망한 기술로서, 미래 첨단바이오의약품 개발 및 생산 패러다임의 전환과 유전자 편집 기술 분야의 발전을 촉진할 ‘게임체인저’로 활약할 수 있을 것으로 기대된다.
※ 협회는 회원사의 투자기업 발굴 및 기업 홍보 차원에서 매월 포스트팁스 유망기업들을 소개하고 있습니다.